چاپ صفحه |  صفحه نخست سامانه |  نویسندگان |  اطلاعات تفضیلی |  دانلود مقاله | دانشگاه علوم پزشکی تبریز |
| نویسنده | نفر چندم مقاله |
|---|---|
| امیر حسین جعفری روحی | اول |
| عنوان | متن |
|---|---|
| خلاصه مقاله | سیستیک فیبروزیس (CF)، یک بیماری مزمن محدود کننده زندگی است که به دلیل جهش در ژن CFTR ایجاد می شود. بیش از 90000 نفر در سراسر جهان را تحت تاثیر قرار داده است. تا همین اواخر، درمان های موجود تنها برای کنترل علائم وجود داشتند و نمی توانستند روند بیماری را تغییر دهند. داروهای جدید توسعه یافته در دهه گذشته، پتانسیل تغییر بیان، عملکرد و پایداری پروتئین CFTR را دارند و أساس نقص مولکولی را هدف قرار می دهند. در این مقاله داروهای جدید، با تمرکز ویژه بر امیدوار کننده ترین تحقیقات بالینی که تا به امروز انجام شده است، ارایه شده است. این داروهای جدید تأیید شده که جهشهای خاص CFTR را هدف قرار میدهند، عمدتاً به دو گروه اصلی تعدیل کنندههای CFTR تقسیم میشوند: Potentiators و Correctors. درمانهای جدید راه را برای درمانهای منحصر به بیمار و بالقوه اصلاحکننده بیماری برای بیماران مبتلا به CF باز کردهاند. ژن درمانی در بیماران سیستیک فیبروزیس به دو شکل non integrating و integrating قابل انجام است. سلول ها حاوی DNA هستند، DNA مولکولی است که تمام اطلاعات ژنتیکی مورد نیاز برای ساخت پروتئین ها را ذخیره می کند. ژن توالی خاصی از DNA است که حاوی دستورالعمل ساخت پروتئین است. در ژن درمانی non integrating ، یک قطعه DNA با یک کپی صحیح از ژن CFTR به سلول های فرد تحویل داده می شود، اما DNA جدا از ژنوم باقی می ماند و دائمی نیست. در ژن درمانی integrating ، قطعه ای از DNA که حاوی نسخه صحیحی از ژن CFTR است به سلول های فرد تحویل داده می شود. سپس کپی جدید ژن CFTR به بخشی دائمی از ژنوم آنها تبدیل خواهد شد. |
| کلمات کلیدی | سیستیک فیبروزیس، ژن درمانی، داروهای تعدیل کننده |
| نام فایل | تاریخ درج فایل | اندازه فایل | دانلود |
|---|---|---|---|
| abstract book.pdf | 1402/10/15 | 1524785 | دانلود |
| certification.pdf | 1403/05/28 | 91568 | دانلود |
